医薬品・医療機器の現状 2015年度総まとめ

保険研究部主席研究員兼気候変動リサーチセンターチーフ気候変動アナリスト兼ヘルスケアリサーチセンター主席研究員篠原拓也

3｜新薬開発
新薬開発は医薬品メーカーの中核業務であり、各メーカーが日夜、研究に取り組んでいる。その過程や薬価設定について、概観することとしたい。

(1)新薬開発の過程
1つの新薬の開発には9～17年の時間を要し、300億円以上もの費用が必要となる。新薬開発は、創薬、前臨床試験、臨床試験、審査を経て、薬事承認された後に、薬価収載を経て販売に至る。販売後は、モニタリングが行われる。

図表20.新薬開発の過程および期間

新薬開発は、多くの化合物の候補をふるいにかけていく作業と言える。そのために、医薬品候補となる化合物(「化合物ライブラリー」と言われる。) をどれだけ有しているかが、新薬メーカーの基礎体力となる。典型的には、創薬段階で、医薬品候補の化合物が3万程度あり、そこから前臨床試験までに250程度にまで絞られ、臨床試験に入るのは5つ程度となる。この5つ程度の候補について、フェーズⅠ～Ⅲの過程を通じて、有効性や副作用の有無などをテストする。特に、フェーズⅢは数千人規模の患者を対象とする本格的な臨床試験であり、ここで研究開発費の約半分が費やされる。もしフェーズⅢを実施した後に化合物が1つも残らなければ開発中止となり、新薬メーカーにとって巨額の費用損失となる。また、希少な病気に対する新薬を開発する際には、臨床試験を行うために必要な一定数の患者をどのように確保するか、が大きな課題となる。

(2)新薬の薬価設定
新薬の薬価を設定するには、「類似薬効比較方式」と「原価計算方式」の2つの方式がある。

(a)類似薬効比較方式
既存の新薬と類似性のある新薬を開発する場合、類似薬効比較方式がとられる。

新薬に新規性があれば、既存新薬の薬価に、補正加算として、画期性、有用性、市場性に応じた加算や、小児加算、先駆導入加算を行う。その上で、アメリカ、イギリス、ドイツ、フランスにおける価格の平均額との乖離が大きい場合、その平均額を踏まえて外国平均価格調整³³を行う。

新薬の新規性が乏しければ、補正加算はせずに、外国平均価格調整のみを行う。そして、類似薬の汎用、非汎用規格の価格の関係をもとに、新薬の非汎用規格の価格を設定する、規格間調整を行う。

(b)原価計算方式
既存の新薬とは類似性のない新薬を開発する場合、原価計算方式がとられる。

この方式では、原材料費、労務費、製造経費から製造原価を算定する。これに、販売費・一般管理費、営業利益³⁴、流通経費、消費税等を上乗せして薬価が算定される。各費目の算定には、原則として、医薬品製造業の直近3ヵ年の実績平均による係数が用いられる。

図表21. 新薬の薬価算定方式

なお、販売後に、新薬が売れ過ぎると、特別に薬価の引下げが行われることがある。これは、「市場拡大再算定」と呼ばれている³⁵。想定以上に売上げが出た医薬品について、単価を引き下げても新薬メーカーの収益確保が可能と見られる。このことを踏まえて、医薬品費の引下げのために調整する目的でこの再算定が行われている。しかし、新薬メーカーの側は、売上げが増えると、薬価の切り下げにつながるため、イノベーションを阻害し、新薬開発の意欲が削がれるとして反対している。

³³ 次に該当する場合は、当該価格を外国平均価格とする。(1)価格が2カ国以上あり、最高価格が最低価格の3倍を上回る場合は、当該最高価格を除外して平均した額、(2)価格が3ヵ国以上あり、そのうち最高価格がそれ以外の価格の平均額の2倍を上回る場合は、当該最高価格をそれ以外の価格の平均額の2倍相当とみなして平均した額。
³⁴ なお、営業利益には、既存治療と比較した場合の革新性や有効性、安全性の程度に応じて-50%～+100%の範囲内でメリハリをつける。
³⁵ 類似薬効比較方式で薬価が算定された新薬は、年商150億円超かつ実際の売上高が想定の2倍以上となった場合に、最大で15%、薬価が引き下げとなる。原価計算方式で薬価が算定された新薬は、年商150億円超かつ実際の売上高が想定の2倍以上又は年商100億円超かつ実際の売上高が想定の10倍以上となった場合に、最大25%、薬価が引き下げとなる。

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